Lors de la réunion annuelle de l'American Society of Gene & Cell Therapy à Boston, Precision BioSciences Inc. (NASDAQ:DTIL) a présenté des données précliniques prometteuses sur son programme de thérapie génique PBGENE-DMD, destiné à traiter la myopathie de Duchenne. Les résultats ont montré que le traitement administré à des souris juvéniles précoces a entraîné une restauration de la protéine dystrophine jusqu'à 12 fois plus élevée dans les muscles respiratoires par rapport aux souris juvéniles tardives. Ces souris, équivalentes à des patients de 2 à 3 ans, ont montré jusqu'à 30% de restauration de la dystrophine dans les muscles intercostaux. Le traitement utilise deux nucléases ARCUS pour exciser des exons spécifiques du gène de la dystrophine, ciblant environ 60% des patients avec des mutations entre les exons 45 et 55. L'essai clinique de Phase 1/2, FUNCTION-DMD, évalue le traitement chez des garçons âgés de 2 à 7 ans. Malgré une capitalisation boursière de 215 millions USD et un rendement de 100% depuis le début de l'année, des analystes estiment que la société pourrait être surévaluée. La FDA a accordé à PBGENE-DMD des désignations de médicament orphelin et de voie rapide, soulignant son potentiel dans le traitement des maladies pédiatriques rares.