Medicus Pharma Ltd. a annoncé le dépôt d'une demande de désignation de médicament orphelin auprès de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour SkinJect (D-MNA), un traitement destiné au carcinome basocellulaire chez les patients atteints du syndrome de Gorlin, une maladie génétique rare causée par des mutations du gène PTCH1. Les patients souffrant de ce syndrome peuvent développer un nombre élevé de carcinomes basocellulaires, souvent dès l'enfance. Actuellement, il n'existe pas de traitement spécifiquement approuvé par la FDA pour cette condition. SkinJect est un réseau de micro-aiguilles contenant de la doxorubicine, conçu pour une administration intradermique directe. Les études cliniques de phase 1 et 2 ont montré un profil de sécurité favorable, avec des effets indésirables principalement limités aux sites de traitement. La désignation orpheline, si elle est accordée, pourrait offrir des avantages significatifs, notamment une exclusivité commerciale de sept ans aux États-Unis et des interactions réglementaires renforcées avec la FDA. Malgré une chute de 92% de ses actions au cours de l'année écoulée, les analystes estiment un potentiel de hausse significatif pour Medicus Pharma.