Precision BioSciences Inc. (NASDAQ:DTIL) presentó datos preclínicos de su terapia génica PBGENE-DMD en la Reunión Anual de la Sociedad Americana de Terapia Génica y Celular en Boston. Los resultados demostraron que el tratamiento en ratones jóvenes, equivalentes a pacientes de 2 a 3 años, logró una restauración de la proteína distrofina hasta 3 veces mayor en el músculo esquelético y hasta 12 veces mayor en el músculo respiratorio en comparación con ratones en fase juvenil tardía. Los hallazgos mostraron hasta un 12% de restauración de distrofina en el diafragma y hasta un 30% en los músculos intercostales. Este tratamiento está dirigido a aproximadamente el 60% de los pacientes con Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) que presentan mutaciones entre los exones 45 y 55 del gen de la distrofina. Actualmente, Precision BioSciences está evaluando PBGENE-DMD en un ensayo clínico de Fase 1/2 con niños de 2 a 7 años. La DMD afecta a cerca de 15,000 pacientes en Estados Unidos. La compañía ha visto un aumento significativo en el valor de sus acciones, cotizando actualmente a 8,34 dólares, lo que le otorga una capitalización de mercado de 215 millones de dólares. A pesar de ser considerada sobrevalorada, los analistas mantienen objetivos de precio que oscilan entre 19 y 60 dólares. PBGENE-DMD recibió la Designación de Medicamento Huérfano por la FDA en julio de 2025 y la designación de Vía Rápida en febrero de 2026.