Intellia Therapeutics Inc. (NASDAQ: NTLA) a initié une soumission progressive d'une demande de licence de produits biologiques auprès de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour son traitement lonvo-z, destiné à traiter l'angioœdème héréditaire. Cette thérapie, qui utilise la technologie CRISPR pour inactiver le gène de la kallicréine B1, a montré des résultats positifs lors d'un essai clinique de Phase 3, où une dose unique a permis à la majorité des patients d'être exempts de crises pendant six mois. Malgré une chute de 10% de l'action NTLA récemment, le titre a augmenté de 52% depuis le début de l'année. La FDA a accordé à lonvo-z la désignation de thérapie avancée en médecine régénérative, et si la demande est acceptée, un examen prioritaire pourrait être accordé. La commercialisation est prévue pour le premier semestre 2027, offrant une nouvelle option de traitement pour une maladie qui touche environ une personne sur 50 000, souvent avec des thérapies nécessitant des administrations fréquentes.